Cannabidiol bei seltenen Epilepsiesyndromen: Ein medizinischer Meilenstein

Mehr als 900 Kinder, Jugendliche und Erwachsene haben in fünf randomisierten, placebokontrollierten Zulassungsstudien ein standardisiertes Cannabidiol-Arzneimittel als Zusatz zu ihrer bestehenden Epilepsiebehandlung erhalten oder als Vergleichsgruppe Placebo bekommen. Auf dieser Datengrundlage hat die Europäische Arzneimittel-Agentur das Präparat am 19. September 2019 zugelassen. [1]

Cannabidiol hat die Behandlung bestimmter schwer behandelbarer Epilepsiesyndrome erweitert. Dahinter steht ein besonders überzeugender Weg der Pflanzenforschung: Ein definierter Wirkstoff wurde in kontrollierten Studien geprüft und als standardisiertes Arzneimittel zugelassen. Für Familien, deren Alltag von häufigen Anfällen geprägt ist, kann bereits eine spürbare Verringerung viel bedeuten.

Dieser Artikel zeigt dir, was tatsächlich untersucht wurde, wie du die Ergebnisse liest und weshalb sich dieser Erfolg auf ein bestimmtes Arzneimittel und konkrete Erkrankungen bezieht. Die europäische Zulassung umfasst Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom und tuberöse Sklerose ab zwei Jahren; die genaue Kombination unterscheidet sich nach Indikation. EMA: Epidyolex [1]

Welche Epilepsiesyndrome untersucht wurden

Epilepsie ist ein Oberbegriff für unterschiedliche Erkrankungen mit wiederkehrenden epileptischen Anfällen. Deshalb lautet die entscheidende Forschungsfrage genauer: Bei welchem Syndrom, welchen Anfallsarten und welcher bestehenden Behandlung bringt ein zusätzlicher Wirkstoff einen Vorteil?

Dravet-Syndrom

Die wegweisende Dravet-Studie untersuchte Kinder und junge Menschen, deren Anfälle trotz vorhandener Medikamente weiter auftraten. Ihr primäres Ziel war die Veränderung der Häufigkeit konvulsiver Anfälle, also bestimmter Anfälle mit ausgeprägten motorischen Erscheinungen. Das Ergebnis bezieht sich auf diese definierte Gruppe und diesen Endpunkt. Der Versuch war kein Test beliebiger CBD-Produkte bei sämtlichen Formen von Epilepsie. Devinsky et al., 2017 [2]

Diese erste Dravet-Studie trägt die Kurzbezeichnung GWPCARE1 und ist unter NCT02091375 registriert. Sie verglich nach einer vierwöchigen Ausgangsphase 14 Behandlungswochen. Eine zweite, eigenständige Dravet-Studie (GWPCARE2) mit 199 randomisierten Kindern und Jugendlichen zwischen zwei und 18 Jahren an 38 Zentren prüfte 2020 zwei Dosisarme gegen Placebo; beide Arme verringerten die konvulsiven Anfälle stärker als Placebo. [2] [8]

Lennox-Gastaut-Syndrom

Bei der Untersuchung zum Lennox-Gastaut-Syndrom standen Sturzanfälle im Mittelpunkt. Solche Anfälle können zum plötzlichen Zusammenbrechen führen. Die Wahl dieser Zielgröße macht verständlich, weshalb eine Verringerung klinisch wichtig sein kann: Die Studie fragt nach einem konkret belastenden Teil der Erkrankung. Gleichzeitig erfasst sie damit nicht automatisch alle denkbaren Verbesserungen, etwa Lernen, Verhalten oder langfristige Entwicklung. Devinsky et al., 2018 [9]

Die Teilnehmenden dieser Studie (GWPCARE3) waren zwischen zwei und 55 Jahre alt und hatten in der 28-tägigen Ausgangsphase im Median 85 Sturzanfälle. Eine zweite Lennox-Gastaut-Studie (GWPCARE4) mit 171 Teilnehmenden an 24 Zentren in den USA, den Niederlanden und Polen nahm nur Menschen auf, bei denen mindestens zwei Epilepsiemedikamente nicht ausreichend gewirkt hatten. Beide Studien wurden vom Hersteller finanziert. [9] [10]

Tuberöse Sklerose

Tuberöse Sklerose, häufig mit TSC abgekürzt, ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der auch epileptische Anfälle auftreten können. Der entsprechende Versuch prüfte definierte TSC-assoziierte Anfallsarten bei therapieresistenter Epilepsie. Damit erweitert er den Blick über die beiden anderen Syndrome hinaus, bleibt aber eine eigenständige klinische Frage. Thiele et al., 2021 [3]

Die TSC-Studie (GWPCARE6) lief an 46 Zentren in sechs Ländern und schloss Menschen zwischen einem und 65 Jahren ein. Auf eine vierwöchige Aufdosierung folgten zwölf Wochen mit stabiler Dosis. Studiendesign, Datenauswertung und Manuskript lagen laut Publikation in der Verantwortung des finanzierenden Herstellers. [3]

Du kannst die Studien deshalb wie drei getrennte Kapitel lesen: andere Erkrankung, teilweise andere Anfälle, eigene Patientengruppe. Gemeinsam ist ihnen die Prüfung einer zusätzlichen Behandlung bei erheblichem medizinischem Bedarf. Wie pflanzliche und körpereigene Cannabinoide grundsätzlich zusammenhängen, erklärt dir unser Grundlagenartikel zu Cannabinoiden.

Das standardisierte Arzneimittel im Studienkontext

Untersucht wurde eine definierte orale Cannabidiol-Lösung als Ergänzung zu bereits verwendeten Epilepsiemedikamenten. In der EU ist das entsprechende Arzneimittel unter dem Namen Epidyolex zugelassen. Diese Standardisierung ist ein wesentlicher Teil der Aussage: Forschende müssen wissen, welcher Stoff in welcher Formulierung geprüft wird, damit Ergebnisse nachvollziehbar bleiben. EMA-Produktinformation, Abschnitte 2, 4.1 und 5.1 [4]

Warum die bestehende Behandlung zum Ergebnis gehört

Eine Zusatztherapie beantwortet eine andere Frage als die alleinige Gabe eines Wirkstoffs. Die Teilnehmenden erhalten ihre bestehende Behandlung weiter; verglichen wird der zusätzliche Beitrag der Studienmedikation. Das ist bei schwer behandelbaren Erkrankungen sinnvoll. Du solltest die Ergebnisse entsprechend als Befund für eine Behandlungskombination lesen.

Auch die Wechselwirkung zwischen Wirkstoffen kann dazu gehören. Bei Cannabidiol und Clobazam ist eine gegenseitige pharmakokinetische Beeinflussung dokumentiert. Pharmakokinetik beschreibt, wie der Körper Stoffe aufnimmt, umwandelt und ausscheidet. Deshalb sind klinischer Nutzen, gemessene Wirkstoffexposition und Verträglichkeit gemeinsam zu betrachten. EMA-Produktinformation, Abschnitt 4.5 [4]

Die Produktinformation beziffert diese Beeinflussung: Bei gleichzeitiger Gabe kann der Spiegel von N-Desmethylclobazam, einem aktiven Abbauprodukt von Clobazam, auf das Drei- bis Vierfache steigen; die Exposition gegenüber dem Cannabidiol-Abbauprodukt 7-OH-CBD stieg um 47 %. Schläfrigkeit und Sedierung traten mit Clobazam bei 43 % der behandelten Personen auf, ohne Clobazam bei 14 %. [4]

Weshalb die Formulierung nicht austauschbar ist

Der Satz „CBD wurde erfolgreich untersucht“ lässt wesentliche Informationen weg. Vollständig wird er erst mit Präparat, Erkrankung, Begleitbehandlung und Zielgröße. Ein frei angebotenes CBD-Produkt übernimmt durch denselben Stoffnamen keine Arzneimittelzulassung und keinen Wirksamkeitsnachweis. Das gilt ebenso für Pflanzenmaterial mit schwankender Zusammensetzung.

Die Rolle von CBD im Vergleich zu THC kannst du im Beitrag THC und CBD verständlich unterscheiden vertiefen. Für die Epilepsiestudien ist entscheidend, dass der geprüfte Wirkstoff Cannabidiol war; aus ihrem Erfolg folgt kein Bedarf an einer möglichst großen Zahl zusätzlicher Pflanzenstoffe.

Auch die 2026 veröffentlichte Meta-Analyse zu Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien schloss ausdrücklich nur Studien mit Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität ein. Ihre Ergebnisse sagen deshalb nichts über Produkte aus, deren Gehalt und Reinheit nicht nach Arzneimittelstandard geprüft sind. [7]

Was die randomisierten Versuche zeigten

Randomisierung verteilt Teilnehmende nach einem Zufallsverfahren auf die Vergleichsgruppen. Verblindung soll verhindern, dass Erwartungen die Behandlung oder Bewertung systematisch beeinflussen. Die Studien liefern dadurch eine stärkere Grundlage für den zusätzlichen Behandlungseffekt als Erfahrungsberichte allein.

Wie wichtig die Placebogruppe ist, zeigen die Zahlen selbst: In den beiden Lennox-Gastaut-Studien, der zweiten Dravet-Studie und der TSC-Studie gingen die Anfälle auch unter Placebo um etwa 17 bis 27 % zurück. Ohne diese Vergleichsgruppe ließe sich der zusätzliche Beitrag des Wirkstoffs nicht von Erwartungseffekten, natürlichen Schwankungen und der Rückkehr extremer Ausgangswerte zum Durchschnitt trennen. [9] [10] [8] [3]

Dravet: ein klar definierter primärer Nutzenbefund

In der 2017 veröffentlichten Studie wurden 120 Teilnehmende untersucht. Über 14 Behandlungswochen verringerte sich die Häufigkeit konvulsiver Anfälle unter Cannabidiol stärker als unter Placebo. Die adjustierte Differenz der Veränderung betrug 22,8 Prozentpunkte zugunsten von Cannabidiol; das 95%-Konfidenzintervall reichte von 5,4 bis 41,1 Prozentpunkten zugunsten des Wirkstoffs. Devinsky et al., 2017, Originalabstract [2]

Diese Angabe beschreibt einen Gruppenvergleich mit statistischer Unsicherheit. Sie bedeutet weder, dass jeder Mensch um denselben Betrag profitiert, noch dass alle untersuchten Anfallsarten gleichermaßen verbessert wurden. Genau diese Trennung macht den positiven primären Befund belastbarer.

In absoluten Zahlen sank die mediane monatliche Zahl konvulsiver Anfälle unter Cannabidiol von 12,4 auf 5,9, unter Placebo von 14,9 auf 14,1. Mindestens halbiert hatten sich die Anfälle bei 43 % gegenüber 27 % der Teilnehmenden; dieser Unterschied war statistisch nicht gesichert. Die zweite Dravet-Studie berichtete Reduktionen von 48,7 % und 45,7 % in den beiden Wirkstoffarmen gegenüber 26,9 % unter Placebo. [2] [8]

Lennox-Gastaut: weniger Sturzanfälle

Der Versuch mit 225 Teilnehmenden verglich zwei Cannabidiol-Studienarme mit Placebo. Die mediane Verringerung der Sturzanfälle betrug 41,9% beziehungsweise 37,2%; in der Placebogruppe waren es 17,2%. Beide aktiven Gruppen verbesserten den primären Endpunkt gegenüber Placebo. Devinsky et al., 2018, Results [9]

Der Median ist der mittlere Wert einer geordneten Verteilung. Eine solche Gruppenangabe eignet sich zur Beschreibung der Studie, bildet aber die Unterschiede zwischen einzelnen Teilnehmenden nur begrenzt ab. Für das Verständnis reicht deshalb die große Prozentzahl allein nicht: Du brauchst auch die Vergleichsgruppe und die genaue Art der erfassten Anfälle.

Die zweite Lennox-Gastaut-Studie bestätigte den Befund mit einem Arm: Die Sturzanfälle gingen im Median um 43,9 % zurück, unter Placebo um 21,8 %; die geschätzte Differenz lag bei 17,2 Prozentpunkten. Unerwünschte Ereignisse traten bei 86 % gegenüber 69 % auf, Studienabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse bei 14 % gegenüber 1 %. [10]

TSC: eine weitere kontrollierte Bestätigung für eine eigene Indikation

In der TSC-Studie wurden 224 Personen randomisiert. Über 16 Wochen sank die Häufigkeit der für den primären Endpunkt festgelegten Anfälle um 48,6% beziehungsweise 47,5% in den beiden aktiven Armen gegenüber 26,5% unter Placebo. Hier handelt es sich um die modellierten prozentualen Veränderungen der Studie; sie sollten nicht mit den Medianangaben der LGS-Studie gleichgesetzt werden. Thiele et al., 2021, Abstract und Primary Outcome [3]

Mindestens halbiert hatten sich die TSC-assoziierten Anfälle bei 36 % beziehungsweise 40 % gegenüber 22 % unter Placebo. Der höhere Dosisarm brachte keinen zusätzlichen Rückgang, aber mehr unerwünschte Wirkungen; die EU-Produktinformation hält dieselbe Beobachtung fest. [3] [4]

Die Ergebnisse mehrerer Syndrome zusammen zeigen, dass aus Pflanzenstoffen gezielt entwickelte Arzneimittel einen belegbaren medizinischen Beitrag leisten können. Ein direkter Vergleich der Prozentwerte zwischen den Studien würde jedoch Unterschiede in Population, Anfallsdefinition und Auswertung übergehen.

Anfallsreduktion und Anfallsfreiheit unterscheiden

Eine Anfallsreduktion ist ein wichtiges Behandlungsziel. Anfallsfreiheit beschreibt ein anderes, anspruchsvolleres Ergebnis. Beide Begriffe sollten deshalb auch in einer positiven Darstellung ihren eigenen Platz behalten.

Stell dir als reines Rechenbeispiel vor, eine Anfallshäufigkeit würde von zehn auf fünf Ereignisse im betrachteten Zeitraum sinken. Das entspricht einer Halbierung; fünf Ereignisse bleiben bestehen. Ob eine Verringerung für einen Menschen einen großen Unterschied macht, hängt zusätzlich davon ab, welche Anfälle betroffen sind und wie sich sein Alltag entwickelt. Das Beispiel erläutert Prozentrechnung und ist kein erwartbarer persönlicher Verlauf.

Auch die Schwelle „mindestens die Hälfte weniger Anfälle“ ist eine eigene Zielgröße, häufig als Responder-Endpunkt bezeichnet. Sie darf nicht mit einer Verringerung des Gruppenmedians verwechselt werden. Im Dravet-Versuch waren bestimmte sekundäre Vergleiche, darunter Anfallsfreiheit, statistisch nicht eindeutig positiv. Der nachgewiesene primäre Vorteil bleibt bestehen, ohne daraus mehr abzuleiten. Devinsky et al., 2017 [2]

Konkret waren im Dravet-Versuch 5 % der Teilnehmenden unter Cannabidiol und niemand unter Placebo während der Studie anfallsfrei. Über 46 Studien mit 2.592 Menschen hinweg schätzt die Meta-Analyse von 2026 den Anteil anfallsfreier Personen auf 5,7 %; eine Londoner Kohorte von 79 Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom berichtete über im Median 41 Monate keine Anfallsfreiheit. [2] [7] [11]

Für einen guten Forschungsbericht gehören daher mehrere Perspektiven nebeneinander: die Häufigkeit der festgelegten Anfälle, der Anteil deutlich ansprechender Menschen, Auswirkungen auf den Alltag und die Verträglichkeit. Wenn du diese Begriffe sicher lesen möchtest, führt dich unser Leitfaden zu medizinischen Studien durch die wichtigsten Unterschiede.

Einordnung der EU-Zulassung

Nach der aktuellen EU-Produktinformation ist Epidyolex ab zwei Jahren als Zusatztherapie bei Anfällen im Zusammenhang mit Lennox-Gastaut- oder Dravet-Syndrom in Verbindung mit Clobazam zugelassen. Für Anfälle bei tuberöser Sklerose besteht ebenfalls eine Zusatztherapie-Indikation ab zwei Jahren; Clobazam ist dort nicht als zwingender Bestandteil der Indikation genannt. Der Produktinformationsstand im EMA-Verzeichnis ist der 20. August 2026. EMA, Abschnitt 4.1 und Versionsangabe [1]

Die Zulassung erfolgte im zentralen europäischen Verfahren und gilt damit in allen EU-Staaten, auch in Deutschland. Der positiven Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel vom 25. Juli 2019 folgte die Zulassung am 19. September 2019; verlängert wurde sie am 26. Juli 2024. [1] [4]

Diese Unterscheidung ist wichtig, weil die Zulassung die medizinisch geprüfte Anwendung beschreibt. Ein Blog kann sie verständlich erklären, ohne daraus eine individuelle Therapieentscheidung oder einen Ersatz für die fachärztliche Betreuung zu machen.

Verträglichkeit gehört zum Behandlungserfolg

Schläfrigkeit, Durchfall und verminderter Appetit gehören zu den dokumentierten unerwünschten Wirkungen. Leberwerte und Begleitmedikation werden ärztlich kontrolliert; insbesondere die Kombination mit Valproat und die Wechselwirkung mit Clobazam sind relevant. Gute medizinische Betreuung schafft hier den Rahmen, in dem Nutzen und Verträglichkeit regelmäßig zusammen bewertet werden. EMA-Produktinformation, Abschnitte 4.4, 4.5 und 4.8 [4]

Die genauen Häufigkeiten aus den kontrollierten Studien findest du weiter unten im Abschnitt zu Sicherheit und Wechselwirkungen. [4]

Was dieser Erfolg für die Forschung bedeutet

Der medizinische Fortschritt liegt im gesamten Weg: eine konkrete Frage, ein definiertes Präparat, kontrollierte Vergleiche und eine überprüfbare Indikation. Gerade diese Genauigkeit macht Cannabidiol bei bestimmten seltenen Epilepsien zu einem wichtigen Beispiel moderner Pflanzenmedizin.

Die Wirkung lässt sich noch nicht auf einen einzigen vollständig geklärten Mechanismus reduzieren. Ein 2026 veröffentlichter Akutversuch an gesunden Männern fand für bestimmte Messgrößen der kortikalen Erregbarkeit keinen eindeutigen direkten Effekt. Das ist ein anderer Versuchsaufbau als die Behandlung anfallskranker Menschen und hebt deren klinische Ergebnisse nicht auf. Es verdeutlicht, weshalb Mechanismusforschung und Wirksamkeitsprüfung sich ergänzen. Gorbenko et al., 2026 [12]

Methodisch handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie mit 25 gesunden Männern: Jeder erhielt an getrennten Terminen je eine Einzeldosis in zwei Stärken sowie Placebo. Gemessen wurde die Erregbarkeit der Hirnrinde mit transkranieller Magnetstimulation, kombiniert mit Muskel- und Hirnstromableitung. Die Autorinnen und Autoren halten es für möglich, dass ein Teil der klinischen Wirkung über Wechselwirkungen mit anderen Epilepsiemedikamenten, besonders Clobazam, zustande kommt. [12]

Für künftige Studien bleiben langfristige Alltagsziele, individuell unterschiedliches Ansprechen und das Zusammenspiel mit anderen Medikamenten wichtige Fragen. Der belegte Erfolg verdient dabei eine präzise Beschreibung: Ein standardisiertes Cannabidiol-Arzneimittel kann als Zusatztherapie die Häufigkeit bestimmter Anfälle verringern. Dieser konkrete Fortschritt ist wertvoll genug, um ihn ohne pauschale Versprechen zu erklären.

Studienlage auf einen Blick

Die Tabelle stellt die kontrollierten Zulassungsstudien, zwei aktuelle Meta-Analysen sowie je eine Beobachtungs- und Mechanismusstudie nebeneinander. Prozentwerte sind nur innerhalb einer Zeile vergleichbar.

Neuere Forschung 2024–2026

Seit 2024 sind vor allem zusammenfassende Analysen und Daten aus dem Versorgungsalltag hinzugekommen. Neue placebokontrollierte Studien in den drei zugelassenen Indikationen wurden in diesem Zeitraum nicht gefunden.

Eine systematische Übersicht mit Meta-Analyse in Epilepsy Research (2025) wertete sieben randomisierte Studien zu Cannabinoiden bei therapieresistenter Epilepsie nach der GRADE-Methode aus. Für den höheren der beiden in den Zulassungsstudien verwendeten Dosisbereiche ergab sich ein relatives Risiko von 1,92 für ein mindestens halbiertes Anfallsaufkommen (4 Studien, n = 575), für den niedrigeren eines von 1,94 (2 Studien, n = 280), jeweils mit moderater Vertrauenswürdigkeit. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse waren im höheren Dosisbereich häufiger (relatives Risiko 2,30). Für andere Cannabinoid-Präparate stuften die Autorinnen und Autoren die Evidenz als niedrig bis sehr niedrig ein. [5]

Die Meta-Analyse in CNS Drugs (online Mai 2026, Literatursuche bis Oktober 2025) bezog neben fünf randomisierten auch 41 nicht randomisierte Studien mit insgesamt 2.592 Menschen ein und schichtete nach Syndrom und Alter. Etwa die Hälfte der Behandelten erreichte eine mindestens halbierte Anfallshäufigkeit, rund ein Viertel eine Reduktion um mindestens 75 %. Alter, Syndrom, Dosis, Clobazam und Beobachtungsdauer veränderten den Effekt nicht in einem robusten, einheitlichen Muster. [7]

Eine retrospektive Auswertung der Erwachsenenambulanz am King’s College Hospital in London (Eur J Neurol 2026) erfasste 79 Erwachsene mit Lennox-Gastaut-Syndrom zwischen Januar 2019 und April 2025. Nach sechs Monaten hatten 59,5 % mehr als halbierte Anfälle, beim letzten Kontakt 67,1 %; die Zahl anfallsfreier Tage pro Monat stieg im Mittel von 5,7 auf 11,1. Nach im Median 41 Monaten nahmen 89,3 % das Arzneimittel weiter. Ohne Kontrollgruppe lassen sich diese Werte nicht dem Wirkstoff allein zuschreiben, zumal bei vielen Teilnehmenden die Begleitmedikation verändert wurde. Das Forschungsstipendium von Pyae Aung wurde von Jazz Pharmaceuticals finanziert; der Geldgeber hatte laut Publikation keine Rolle bei Planung, Datenerhebung, Auswertung und Verfassen. [11]

Sicherheit und Wechselwirkungen in Studien

Nach der EU-Produktinformation waren die häufigsten unerwünschten Wirkungen in den Studien Schläfrigkeit (23 %), verminderter Appetit (21 %), Durchfall (20 %), Fieber (16 %), Erbrechen (12 %) und Müdigkeit (10 %). Häufigste Gründe für einen Abbruch waren erhöhte Leberwerte (2 %), Schläfrigkeit (2 %) und verminderter Appetit (1 %). Lungenentzündungen wurden bei 6 % gegenüber 1 % unter Placebo berichtet. [4]

Ein Anstieg des Leberenzyms ALT auf mehr als das Dreifache des oberen Normwerts trat in den kontrollierten Studien bei 12 % der mit Cannabidiol Behandelten auf, unter Placebo bei weniger als 1 %. Mit Valproat und Clobazam zusammen lag der Anteil bei 23 %, mit Valproat allein bei 19 %, mit Clobazam allein oder ohne beide bei jeweils 3 %. In der TSC-Studie hatten 79 % der Betroffenen mit Leberwerterhöhung gleichzeitig Valproat erhalten; kein Fall erfüllte die sogenannten Hy-Kriterien für einen arzneimittelbedingten Leberschaden. [4] [3]

Weitere dokumentierte Wechselwirkungen betreffen Stiripentol, dessen Exposition bei Patientinnen und Patienten um etwa 30 % stieg, und Everolimus, dessen Exposition sich etwa auf das 2,5-Fache erhöhte. Starke Enzyminduktoren wie Rifampicin, Carbamazepin oder Johanniskraut können die Cannabidiol-Spiegel senken. In der Londoner Kohorte waren auffällige Leberwerte mit Valproat häufiger als ohne (10 von 39 gegenüber 2 von 40). [4] [11]

Deutscher Bezugsrahmen

Für Deutschland gilt die zentrale EU-Zulassung; maßgeblich für die zugelassene Anwendung ist die Fach- und Gebrauchsinformation, die inhaltlich der EU-Produktinformation entspricht. [4]

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet nach § 35a SGB V den Zusatznutzen neuer Arzneimittel gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für Cannabidiol gab es Beschlüsse am 2. April 2020 und 15. April 2021. Nachdem der Umsatz die für Orphan-Arzneimittel geltende Grenze von 30 Millionen Euro überschritten hatte, folgte am 16. Mai 2024 eine Neubewertung. Für das Dravet-Syndrom lautet das Ergebnis: Zusatznutzen nicht belegt. [6]

Die Begründung betrifft das Studiendesign, nicht die gemessene Anfallsreduktion: In den beiden Dravet-Studien wurde die bestehende Behandlung im Vergleichsarm nur um Placebo ergänzt und nicht optimiert, obwohl weiterhin regelmäßig Anfälle auftraten. Damit lagen aus Sicht des G-BA keine Daten zum Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Für Lennox-Gastaut-Syndrom (G-BA-Verfahren 1024) und tuberöse Sklerose (G-BA-Verfahren 1023) fasste der G-BA am selben Tag eigene Beschlüsse in getrennten Verfahren; auch dort ist ein Zusatznutzen nicht belegt.

Diese Bewertung ist von der Zulassung zu trennen: Die EMA prüft Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität, der G-BA den Zusatznutzen gegenüber bestehenden Optionen. Die Regelungen des Konsumcannabisgesetzes (KCanG) und des Medizinal-Cannabisgesetzes (MedCanG) betreffen andere Fragen als dieses zugelassene Fertigarzneimittel. Dieser Abschnitt ist eine Sachinformation und keine Rechtsberatung. [1] [6]

Zahlen für Fachleser

Häufige Fragen

Für welche Epilepsien ist Cannabidiol in der EU zugelassen?

Das Arzneimittel Epidyolex ist ab zwei Jahren als Zusatztherapie zugelassen: bei Anfällen im Zusammenhang mit Lennox-Gastaut- oder Dravet-Syndrom in Verbindung mit Clobazam und bei Anfällen im Zusammenhang mit tuberöser Sklerose. Andere Epilepsieformen sind nicht Teil der Zulassung. Grundlage sind fünf randomisierte, placebokontrollierte Studien. Die Zulassung bezieht sich auf dieses standardisierte Präparat und nicht auf den Stoff Cannabidiol in beliebiger Form.

Wie groß war der Effekt in den Zulassungsstudien?

In den Lennox-Gastaut-Studien, der zweiten Dravet-Studie und der TSC-Studie gingen die untersuchten Anfälle unter Cannabidiol um etwa 37 bis 49 % zurück, unter Placebo um etwa 17 bis 27 %. In der ersten Dravet-Studie sank die mediane monatliche Anfallszahl von 12,4 auf 5,9, unter Placebo von 14,9 auf 14,1. Entscheidend ist jeweils der Abstand zur Placebogruppe. Die Werte beschreiben Gruppen über 14 bis 16 Wochen.

Warum spielt Clobazam in der Zulassung eine Rolle?

Ein großer Teil der Teilnehmenden in den Lennox-Gastaut- und Dravet-Studien erhielt bereits Clobazam. Cannabidiol erhöht die Spiegel eines aktiven Clobazam-Abbauprodukts deutlich. Die EMA sah für Menschen ohne Clobazam eine verbleibende statistische Unsicherheit und hält die Wirksamkeit in dieser Gruppe für nicht belegt. Die Kombination ist in diesen beiden Indikationen Teil der Zulassung, bei tuberöser Sklerose dagegen nicht.

Werden Menschen durch Cannabidiol anfallsfrei?

Selten. In der ersten Dravet-Studie waren 5 % der Teilnehmenden unter Cannabidiol während der Behandlungsphase anfallsfrei, unter Placebo niemand; der Unterschied war statistisch nicht gesichert. Eine Meta-Analyse von 2026 schätzt den Anteil über 46 Studien auf 5,7 %. In einer Londoner Kohorte von 79 Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom wurde niemand anfallsfrei. Die Studien zielten vor allem auf eine Verringerung der Anfallshäufigkeit.

Welche unerwünschten Wirkungen traten in den Studien auf?

Am häufigsten waren Schläfrigkeit, verminderter Appetit, Durchfall, Fieber, Erbrechen und Müdigkeit. Erhöhte Leberwerte traten in den kontrollierten Studien bei 12 % der Behandelten auf, vor allem in Kombination mit Valproat. Schläfrigkeit war mit Clobazam deutlich häufiger. Studienabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse kamen unter Cannabidiol häufiger vor als unter Placebo. Die Produktinformation sieht deshalb regelmäßige ärztliche Laborkontrollen vor.

Warum sah der G-BA beim Dravet-Syndrom keinen belegten Zusatznutzen?

Der Gemeinsame Bundesausschuss vergleicht neue Arzneimittel mit einer festgelegten Standardbehandlung. In den Dravet-Studien erhielt die Vergleichsgruppe ihre unveränderte Medikation plus Placebo, obwohl weiter Anfälle auftraten. Eine Anpassung der Behandlung wäre nach Einschätzung des G-BA angezeigt gewesen. Weil damit kein Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorlag, stellte er 2024 fest, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Die Zulassung bleibt davon unberührt.

Lassen sich die Ergebnisse auf frei angebotene CBD-Produkte übertragen?

Nein. Geprüft wurde ein standardisiertes Arzneimittel mit definierter Zusammensetzung, als Zusatz zu einer bestehenden Epilepsiebehandlung, bei drei klar umrissenen Syndromen und unter ärztlicher Kontrolle. Auch die Meta-Analyse von 2026 schloss nur Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität ein. Für Produkte ohne Arzneimittelzulassung liegen diese Nachweise zu Gehalt, Reinheit, Wirksamkeit und Sicherheit nicht vor.

Weiterlesen im Wissensbereich

• Medizinische Studien verstehen: Dein Weg durch die Evidenz – erklärt Randomisierung, Placebogruppen und Responder-Endpunkte, die in den Epilepsiestudien zentral sind.
• Pharmakokinetik und Pharmakodynamik: Wie Wirkungen entstehen – vertieft, wie Wechselwirkungen wie die mit Clobazam auf Wirkstoffspiegel zurückgehen.
• Standardisierte Präparate: Warum Qualität für medizinische Forschung zählt – zeigt, warum Studienergebnisse an ein definiertes Präparat gebunden sind.
• Studien, Erwartungen und Finanzierung: Forschung fair beurteilen – ordnet ein, wie Herstellerfinanzierung und Placeboeffekte bei der Bewertung zu berücksichtigen sind.
• THC und CBD: Zwei Pflanzenstoffe, unterschiedliche Wirkprofile – grenzt Cannabidiol pharmakologisch von THC ab.
• Glossar Forschung und Medizin A–Z – erklärt die Fachbegriffe dieses Beitrags, darunter „Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie“, „Konfidenzintervall“, „Orphan-Arzneimittel“ und „GRADE“, jeweils mit Quelle und Querverweisen.

Quellen

1. European Medicines Agency. Epidyolex (Cannabidiol): European Public Assessment Report, EMEA/H/C/004675. Zulassung 19.09.2019; Produktinformation zuletzt aktualisiert 20.08.2026. EMA: Epidyolex – EPAR-Übersicht Volltext geprüft
2. Devinsky O, Cross JH, Laux L, Marsh E, Miller I, Nabbout R, et al. Trial of cannabidiol for drug-resistant seizures in the Dravet syndrome. N Engl J Med 2017;376(21):2011–2020. doi:10.1056/NEJMoa1611618 · PubMed PMID 28538134 Volltext geprüft
3. Thiele EA, Bebin EM, Bhathal H, Jansen FE, Kotulska K, Lawson JA, et al. Add-on cannabidiol treatment for drug-resistant seizures in tuberous sclerosis complex: a placebo-controlled randomized clinical trial. JAMA Neurol 2021;78(3):285–292 (online 21.12.2020). doi:10.1001/jamaneurol.2020.4607 · PubMed PMID 33346789 Volltext geprüft
4. European Medicines Agency. Epidyolex: EU-Produktinformation (Anhang I, Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels), Abschnitte 4.1, 4.4, 4.5, 4.8 und 5.1. Stand 20.08.2026. EMA: Epidyolex – Produktinformation (PDF) Volltext geprüft
5. Martimbianco ALC, Silva RB, Latorraca COC, de Toledo IP, Pacheco RL, Colpani V, et al. Cannabis derivatives and their synthetic analogs for treatment-resistant epilepsy: a systematic review and meta-analysis. Epilepsy Res 2025;214:107559. doi:10.1016/j.eplepsyres.2025.107559 · PubMed PMID 40267856 Abstract geprüft
6. Gemeinsamer Bundesausschuss. Tragende Gründe zum Beschluss über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie, Anlage XII: Cannabidiol (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30-Mio.-Euro-Grenze; Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam). Beschluss vom 16.05.2024. G-BA: Tragende Gründe Cannabidiol Dravet-Syndrom (PDF) Volltext geprüft
7. de Oliveira HM, Fonseca PEO, Trejo Elías JE, de Paula GO, Blaskoski AP, da Costa PRF. Cannabidiol use in developmental and epileptic encephalopathies: a syndrome- and age-stratified systematic review and meta-analysis. CNS Drugs 2026 (online 25.05.2026). doi:10.1007/s40263-026-01301-z · PubMed PMID 42185726 Abstract geprüft
8. Miller I, Scheffer IE, Gunning B, Sanchez-Carpintero R, Gil-Nagel A, Perry MS, et al. Dose-ranging effect of adjunctive oral cannabidiol vs placebo on convulsive seizure frequency in Dravet syndrome: a randomized clinical trial. JAMA Neurol 2020;77(5):613–621. doi:10.1001/jamaneurol.2020.0073 · PubMed PMID 32119035 Volltext geprüft
9. Devinsky O, Patel AD, Cross JH, Villanueva V, Wirrell EC, Privitera M, et al. Effect of cannabidiol on drop seizures in the Lennox–Gastaut syndrome. N Engl J Med 2018;378(20):1888–1897. doi:10.1056/NEJMoa1714631 · PubMed PMID 29768152 Volltext geprüft
10. Thiele EA, Marsh ED, French JA, Mazurkiewicz-Beldzinska M, Benbadis SR, Joshi C, et al. Cannabidiol in patients with seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome (GWPCARE4): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet 2018;391(10125):1085–1096. doi:10.1016/S0140-6736(18)30136-3 · PubMed PMID 29395273 Abstract geprüft
11. Aung P, Miller D, Sewell E, Mantoan Ritter L, Theochari E, Stavropoulos I, et al. Cannabidiol in adults with Lennox–Gastaut syndrome: real-world experience. Eur J Neurol 2026;33(10):e70760. doi:10.1111/ene.70760 · PubMed PMID 42798297 Volltext geprüft
12. Gorbenko AA, de Cuba CMKE, de Goede AA, Post TE, Bohoslavsky R, Strugala PK, et al. Cannabidiol lacks direct effect on cortical excitability: a randomized, double blind, placebo controlled, 3-way crossover trial. Clin Pharmacol Ther 2026;119(1):147–157 (online 20.08.2025). doi:10.1002/cpt.70038 · PubMed PMID 40836528 Volltext geprüft